經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 丁文婷 11月20日是聯(lián)合國“世界兒童日”，國際著名腫瘤期刊《Cancer Letters》中一項(xiàng)針對(duì)2000-2010年間中國兒童癌癥的研究顯示，中國每年約有3萬-4萬名兒童確診腫瘤，這意味著，平均每天就有近百例新增病例出現(xiàn)。近十年來，這一數(shù)字每年正以2.8%的速度增長(zhǎng)，惡性腫瘤已成為兒童第二大致死原因，但許多兒童腫瘤的治療卻面臨著“無藥可用”的困境。

在2021世界兒童日·兒童腫瘤公益科普主題行動(dòng)中，上海復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院腫瘤外科主任董巋然表示：“我在兒童腫瘤治療手術(shù)過程中碰到很多孩子進(jìn)行化療、放療，他們的父母總會(huì)問我們，還有什么藥可以用？我知道沒什么藥能給他們用。”

拾玉兒童公益基金會(huì)秘書長(zhǎng)、美國杜克大學(xué)癌癥生物學(xué)博士李治中介紹，目前，兒童腫瘤治療中很大一部分藥物都是“安慰劑”，有時(shí)并沒有更好的藥物用于治療。他表示，兒童癌癥本質(zhì)上并不是小一號(hào)的成人腫瘤，各種兒童腫瘤都需要新藥的研發(fā)，而現(xiàn)在兒童腫瘤患兒康復(fù)的過程中，經(jīng)歷的都是手術(shù)化療、放療，很少聽到成人腫瘤治療中常用的靶向藥或免疫藥。

“實(shí)際上，由于兒童腫瘤的特殊性，以及近年來早期診斷和規(guī)范診療水平的大幅提升，如今兒童腫瘤的整體生存率已經(jīng)能達(dá)到80%以上。在科學(xué)、規(guī)范的積極治療下，許多患兒有機(jī)會(huì)實(shí)現(xiàn)康復(fù)。”首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院的王煥民教授介紹。

藥物缺乏的原因在于，許多兒童腫瘤本質(zhì)上是罕見病。李治中介紹，目前對(duì)罕見病，包括成人的罕見腫瘤臨床研發(fā)都非常稀少。因?yàn)槊媾R著經(jīng)濟(jì)和臨床研究的困難，藥企一般不會(huì)作為優(yōu)先級(jí)來考慮。而且，兒科的臨床相對(duì)來說要求更高，更加難做。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO歐雷強(qiáng)表示，現(xiàn)在我們?nèi)匀幻媾R著比如怎么能夠讓產(chǎn)業(yè)更快地推動(dòng)新藥上市，助益更多的患者；如何讓可及、可負(fù)擔(dān)的藥物惠及更多的患者等諸多問題。“我們需要做更多和兒童癌癥相關(guān)的試驗(yàn)和研究，也要做足夠的項(xiàng)目讓我們的孩子能夠及早地獲得診斷。同時(shí)，科研人員和臨床醫(yī)生們開展兒童腫瘤新藥研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)也很高，缺少足夠回饋的現(xiàn)狀也需要得到改變。”

“百濟(jì)神州目前已經(jīng)有兩款藥是有兒童適應(yīng)癥。一個(gè)是GD2的單抗，另外一個(gè)是CD3-CD19雙特異性抗體，治療急性淋巴細(xì)胞白血病的產(chǎn)品。其中，治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的GD2單抗此前已經(jīng)在海南博鰲先行先試。”百濟(jì)神州副總裁劉焰告訴經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)，從去年11月到今年的8月，幫助大約35位患兒接受了GD2單抗的治療。在得到國家藥監(jiān)局的批準(zhǔn)在內(nèi)地上市后，在其他城市也能可及了。

她同時(shí)提到，針對(duì)很多家庭在治療過程中需要支付較大的經(jīng)濟(jì)支出，百濟(jì)神州也在考慮如何通過和慈善機(jī)構(gòu)合作，讓更多慈善援助、兒童腫瘤的基金支持等項(xiàng)目落地。“現(xiàn)在國家對(duì)兒童腫瘤越來越關(guān)注，也會(huì)有一些更好的政策，比如各地的惠民保。這幾年各個(gè)地方都推出了很多的政策，還有一些把罕見病或者是一些重大疾病納入到地方的報(bào)銷政策里面，我們也會(huì)跟多方共同努力來提升患兒家庭的可支付性。”

此外，百濟(jì)神州也在考慮一些針對(duì)成人有適應(yīng)癥的藥物是否可以在一些兒童腫瘤上進(jìn)行驗(yàn)證。“一方面研發(fā)新的靶點(diǎn)和新的藥物，另一方面，現(xiàn)有用于治療成人腫瘤的產(chǎn)品，我們也愿意探討是不是可以增加研究，探索進(jìn)行適應(yīng)癥的注冊(cè)，真正以臨床價(jià)值為導(dǎo)向。”劉焰說。