經(jīng)濟觀察報 記者 瞿依賢 “我能握一下你的手嗎？”

2022年2月的一天，經(jīng)濟觀察報記者見到蔡磊時，距離第一次見到他已經(jīng)過去了一年，一年前他的左手還可以使用手機，而現(xiàn)在，他的左臂垂下，左右手都明顯無力、萎縮，握上去感受不到正常肌肉的力量。

蔡磊得的是肌萎縮側(cè)索硬化（ALS），這個病更通俗的名稱是“漸凍癥”。跟阿爾茲海默病、帕金森病一樣，ALS也屬于屬神經(jīng)退行性疾病，無法治愈。并且ALS尤為殘酷，因為病程進展更快，國內(nèi)患者平均生存期僅2-5年，且多發(fā)于40~55歲青壯年人群。

在確診ALS之前，蔡磊有很多光鮮的身份：京東集團副總裁、國內(nèi)電子發(fā)票第一人、“互聯(lián)網(wǎng)+財稅”聯(lián)盟會長、多家業(yè)內(nèi)領(lǐng)軍科技公司的董事長等等。但2019年確診ALS后，他看了幾千篇ALS相關(guān)的英文論文，調(diào)動所有能調(diào)動的資源，觸達所有能觸達的科學家、醫(yī)生、藥企人士，目標只有一個——盡快推動開發(fā)ALS藥物，為自己和病友們開辟一條生路。

聽起來很渺茫，但現(xiàn)在已經(jīng)有了實質(zhì)性進展，他一件一件告訴經(jīng)濟觀察報：建立了全球民間體量最大的漸凍癥患者科研大數(shù)據(jù)平臺，觸達了近萬名患者；推動了10多條ALS藥物管線的建立，在動物實驗環(huán)節(jié)顯示出有效性；與數(shù)家動物實驗基地合作，驗證所研究的藥物；同時成立了公益基金和投資基金，提供了資金來源。

“我可以很明確告訴你，我快倒下了，還有幾個月的時間。”基于他對這個疾病的認知，蔡磊認為自己可以為打敗ALS而全力拼搏工作的時間只剩幾個月，他正在找接班人。

確診

蔡磊在很多場合講過他確診時的情景。那是2019年9月，他拿著一堆檢查結(jié)果去看運動神經(jīng)元疾病知名專家、北京大學第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升的門診。樊東升看了資料，告訴他，別的病都排除了，只有一種可能——ALS。

跟大多數(shù)人面對巨大打擊時一樣，蔡磊當時的第一反應也是不相信，“那我不就快死了，但我這哪像快要死的一樣”。

樊東升很嚴肅，用雙手比了一段20多公分的長度，說這個病的生存期是這么長；再縮短成一小段，說你的生命還有這么長。

“一下把我打蒙了，他要是不這么說我還不會重視。”在此之前，蔡磊是非常拼命的工作狂，為了開拓一個又一個創(chuàng)新項目，他經(jīng)常一天開十幾場會，工作到后半夜。

這種工作狂狀態(tài)讓他忽視了早期身體給出的異常信號。2018年8月，蔡磊就感覺到左小臂有持續(xù)的肉跳，他以為就是沒休息好，并未放在心上，加上每天的工作日程都很滿，“哪有時間去看病”。但肉跳的情況一直到2019年2月還沒好轉(zhuǎn)，他讓秘書推掉一些工作安排，來到了北京協(xié)和醫(yī)院。

拿著“一尺多長的檢查單”，全部做完之后，神經(jīng)科醫(yī)生看了他的肌電圖檢查結(jié)果，說不太好，要住院才能診療。蔡磊一聽，哪有時間住院，還要回去開會。醫(yī)生就讓他回家先吃點維生素B。

一直到后來，對這個病如數(shù)家珍的蔡磊才明白，要住院是因為ALS的確診需要住院進行系統(tǒng)檢查，有些檢查門診開不了。

樊東升告訴經(jīng)濟觀察報，ALS的確診要仔細、全面排查，特別是早期，因為它的臨床表現(xiàn)不太典型。如果懷疑漸凍癥的話，要考慮是真的還是假的，因為一些免疫或者內(nèi)分泌的疾病也會有一些健康上的表現(xiàn)，通俗說就是假的運動神經(jīng)元病，專業(yè)術(shù)語是類ALS綜合征，這些病是有原因的，但ALS是找不到病因的。

具體到臨床用藥，ALS目前的獲批藥物只有力如太（利魯唑片）和依拉達奉，兩個藥都只能在一定程度上延緩病情，并且作用非常有限。而其他藥物都還在臨床試驗階段。

除了這兩個藥，蔡磊說自己嘗試過的治療不下30種，包括中醫(yī)、干細胞等各種方式。他甚至嘗試過還在動物實驗階段的藥物，輸進去人高燒到39度多，燒了一個月后來沒再打。

跟記者見面的前一周，蔡磊輸了一周丙球蛋白，他說這是“嘗試性治療，目前還是沒有感覺到一點用”，“用丙球顯著有效的人，多數(shù)不是漸凍癥，是免疫誘導的、可以治療的。我已經(jīng)沖擊兩次了，沒有用”。

為了治病，蔡磊遍尋名醫(yī)，北京協(xié)和醫(yī)院、宣武醫(yī)院、北醫(yī)三院、天壇醫(yī)院、上海華山醫(yī)院、美國和澳大利亞的醫(yī)院等等。僅僅是治病，他已花費數(shù)百萬元，但不管國內(nèi)外，ALS都沒有特別有效的治療方法。

蔡磊 受訪者供圖

研發(fā)藥

全世界已知的罕見病約有7000種，其中只有約5%的疾病有藥可治，而對因治療藥物的不到1%。ALS也在沒有對因治療藥物的99%之列。

蔡磊說，談到解決罕見病患者的困難，大家最常想到的是藥物納入醫(yī)保，或者建立協(xié)作網(wǎng)來幫助患者的確診和治療，他承認這些方法有用。但他認為，解決罕見病問題的最大任務和當務之急不是提高藥物可及性，而是開發(fā)藥物——藥都沒有，哪里來的治療呢？

確診以后，蔡磊失眠了一段時間，但他沮喪的時間很短，很快就直面疾病了。還在北醫(yī)三院病房的時候，他就把ALS的知識了解得差不多了，所以也深知藥物開發(fā)的難度。但蔡磊還是決定要做一些事情，他把這些事情稱為“創(chuàng)業(yè)”。

出于互聯(lián)網(wǎng)思維，他本能想到的第一步就是做患者數(shù)據(jù)庫。樊東升當時告訴他，北醫(yī)三院積累了大約3000個病人的數(shù)據(jù)，礙于醫(yī)院之間的系統(tǒng)不通，無法知道其他醫(yī)院有多少患者。

蔡磊決定和樊東升一起做數(shù)據(jù)庫，他們共同成立了一個名為“漸愈互助之家”，這是一個科研信息聚合平臺，ALS患者可通過這個平臺，自主并動態(tài)上傳完整的病情信息，并且能夠?qū)崟r更新用藥效果和病程進展。現(xiàn)在這個數(shù)據(jù)庫已經(jīng)積累了數(shù)千名患者的數(shù)據(jù)。

所有的患者數(shù)據(jù)庫都會面臨一個問題，怎么說服患者上傳信息？蔡磊說，首先他也是ALS病人，病友之間有天然的同理心；其次，社會資源向他集聚，并且他的出發(fā)點不是利益，病友們也愿意相信他。

蔡磊加了1000多個病友，他挨個溝通，說服這些病友填寫問卷。問卷內(nèi)容詳細到雙手能舉到什么位置、吃藥后排便幾次都在其中，可以掌握患者持續(xù)、動態(tài)的信息。

蔡磊也是“明星病友”，談話過程中，他不時翻出聊天記錄給記者看，有病友的妻子發(fā)來消息，稱她丈夫已經(jīng)去世，對他之前的關(guān)心幫助表示感謝；蔡磊也向病友詢問近況，對方回復情況不好，要造胃瘺，蔡磊告訴他要造，至少先把命保住……

每天都會面對病友離開的蔡磊感覺時間緊迫。閱讀了幾千篇論文的他，遍訪神經(jīng)科學領(lǐng)域的專家，他的日程排得不像一個病人：上午約了中科院這個團隊，下午去見清華大學那個團隊，晚上與國外科學家視頻會議，有時候甚至直接參與到頂尖科學家們關(guān)于藥物篩選的決策當中。

拜訪和見面都很多，但是達成確切合作的并不多，跟暨南大學粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院教授陳功的合作是其中一個。去年春天，陳功到北京見了蔡磊和樊東升。詳聊之后，陳功回到暨南大學，決定把ALS作為其實驗室的重點攻克方向之一，而此前，他的實驗室更多關(guān)注阿爾茲海默病、帕金森病等患者群體更大的疾病。

陳功之前創(chuàng)立了臨床前基因治療公司NeuExcell Therapeutics，在蔡磊的溝通下，這家公司也將ALS作為研發(fā)重點。

不過，所有藥物的研發(fā)都需要資金，自稱“不是一般人”的蔡磊也要面對這個問題——錢從哪里來？他去找投資人。

蔡磊的生活信條是冷靜、理性，生活中極少有感性時刻，春風、陽光、藍天，他看到就看到了，“沒有時間去感性，以前有無數(shù)的會等著你開，現(xiàn)在一樣有無數(shù)的工作微信要回”。

但有一次從國貿(mào)出來，他哭了。那一天他跑了幾個地方，連續(xù)路演了10個小時，見了投資圈的知名人物，“慷慨激昂的路演全部失敗，1分錢沒拿到”。結(jié)束最后一場是在國貿(mào)，蔡磊想起了近20年前剛上班，看著國貿(mào)的車水馬龍自覺渺小的時刻。20年后的他，面對世界第一絕癥ALS的挑戰(zhàn)，如猛士一般的他再次自覺渺小。

都說罕見病患者群體少，分攤不來企業(yè)的研發(fā)成本，所以企業(yè)很少有動力去研發(fā)藥物。但蔡磊不這么認為，他認為ALS也完全符合商業(yè)邏輯：全世界現(xiàn)存ALS患者50萬人，年齡以壯年為主，治療意愿非常強，假設(shè)每人花100萬元治療，那就是5000億元的市場；每年新發(fā)ALS患者10萬人，按每人100萬元治療，也有1000億元的年新增市場。

“我這個人確實跟一般人不一樣。其實就是有別于別人的強大信念。”交談過程中，蔡磊多次用馬斯克舉例，他說馬斯克是為了創(chuàng)新開拓拿命去拼的人，他也是。

憑著拿命拼的勁頭，健康的蔡磊20多歲做到萬科的總稅務師，30多歲做到京東集團的副總裁；而現(xiàn)在生病的蔡磊，為了ALS這個群體，個人投入了上千萬元，也吸引到了一些投資人。

蔡磊 受訪者供圖

未來

假設(shè)資金不再是困難，那回到藥物的研發(fā)上，ALS的基礎(chǔ)研究水平如何？

樊東升專注在ALS領(lǐng)域已經(jīng)有30多年，他說國內(nèi)做基礎(chǔ)研究的科學家更多的是在研究腫瘤、阿爾茲海默病這樣的大病，罕見病基礎(chǔ)研究的數(shù)量自然就比不上常見病和多發(fā)病，ALS罕見病的性質(zhì)決定了對它的重視程度不夠；再有，轉(zhuǎn)化本身也還有困難，雖然中國人口基數(shù)大，但ALS畢竟是罕見病，常見病如腦血管病的臨床研究動輒招募幾千病人，ALS研究的招募相對困難，而且“國內(nèi)的臨床大多數(shù)情況下就是看病，跟流水似的，看完就走，不成體系，需要病人的時候就找不到”。

盡管有困難，樊東升還是樂觀的，前期合作搭建的“漸愈互助之家”也能起到作用，因為將來一旦有新的藥物要進入臨床，這個數(shù)據(jù)平臺能夠更有效篩選病人，周期縮的越短，整個研發(fā)周期就會越快，加快就等于給資本省錢。

“我們的基礎(chǔ)研究可能跟國外還有一定距離，但在轉(zhuǎn)化方面，我們有資源優(yōu)勢的，這些資源優(yōu)勢我們現(xiàn)在把它組織好、管理好，它就能夠產(chǎn)生效益，未來就可能實現(xiàn)創(chuàng)新的彎道超車。”樊東升說。

目前，樊東升和團隊正在開展2項ALS藥物的三期臨床試驗，病人招募已經(jīng)過半，另外還有2項臨床試驗將要開展。

樊東升工作當中有很多相熟的病人，有一些得病以后不只關(guān)心自己，也關(guān)心這個群體，同時呼吁社會增加對ALS群體的關(guān)注。不過，其他病人更多是從精神角度來鼓勵這個群體，蔡磊則從物質(zhì)、資源和創(chuàng)新層面推動了藥物研發(fā)的速度。

“他作為互聯(lián)網(wǎng)行業(yè)的精英，有一些資源，他跟很多國內(nèi)外專家接觸，動員了很多病人，在病人基礎(chǔ)上建立了互助之家，集中起來進行大數(shù)據(jù)管理，便于今后藥物的研發(fā)，還有資本投入到這個領(lǐng)域。某種程度上，可以說他憑一己之力推動了關(guān)于這個病的研究。盡管這種加速現(xiàn)在不能立馬見效，但是一旦上了路以后，對于整個研究進展，可能就在未來3、5年都會體現(xiàn)出非常重要的意義。”樊東升說。

并且，在樊東升看來，蔡磊所作的事情并不是像一個石頭扔到水里面，激起一點波瀾就沒了，蔡磊起到的是榜樣作用，原來沒有人做的事情，他做成了，開了個好頭，帶來的科學家和社會各界對ALS的關(guān)注、資本對ALS的投入都是持續(xù)的。如果蔡磊的身體狀況不允許了，也會有別的人出來做，大家會朝一個方向努力。

更重要的是，國家經(jīng)濟發(fā)展到新的階段了，“多發(fā)病已經(jīng)布置完了，下面就要更加關(guān)注罕見病群體”，樊東升認為現(xiàn)在是“天時地利人和”的時候。

蔡磊告訴經(jīng)濟觀察報，他在繼續(xù)努力投入和搭建漸凍癥研究院，聘請更多有專業(yè)知識的人來支持。現(xiàn)在他把房子掛出去了，股票也賣的所剩不多了，他會投錢到研究院，妻子也參與到這項事業(yè)中。