經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 經(jīng)濟觀察網(wǎng)3月5日獲悉，全國人大代表、衢州市中醫(yī)醫(yī)院副院長陳瑋在今年兩會期間擬提交一份關(guān)于建立中央和省級罕見病慈善醫(yī)療救助專項基金的建議。

陳瑋來自浙江，她對浙江這幾年的罕見病專項基金實踐經(jīng)驗頗感自豪。

浙江省2020年起建立了罕見病用藥保障基金，具體的做法是，省級醫(yī)療保險基金財政專戶下設(shè)子賬戶，進行分賬管理、獨立核算。根據(jù)上年底基本醫(yī)療保險參保人數(shù)，按每年每人2元的標準，一次性從本統(tǒng)籌區(qū)大病保險基金中上解至浙江省罕見病用藥保障基金。同時確定了患者自付上限為10萬元。

“浙江省這個專項基金做得非常不錯。浙江省參保人數(shù)呈增加趨勢，可以保障整個專項基金的運行。另外，浙江是醫(yī)保、財政、衛(wèi)健等部門全部參與到專項基金，來保證罕見病用藥的。”在陳瑋看來，這樣的保障機制完全可以在全國范圍進行推廣。

但目前不少醫(yī)保統(tǒng)籌地區(qū)本身醫(yī)保基金就不夠用，對此，陳瑋認為，罕見病的用藥保障不能光指望醫(yī)保基金，也要用商業(yè)保險作為補充。

在建立專項基金之外，陳瑋還擬提交另一份關(guān)于罕見病的建議：依法恢復(fù)婚前醫(yī)學(xué)檢查制度，嚴格執(zhí)行《中華人民共和國母嬰保健法》。她希望把關(guān)口前移到最前端，盡量減少患有罕見病孩子的出生。

對話

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：目前國內(nèi)的罕見病慈善醫(yī)療救助存在什么問題？

陳瑋：概括來說，我國的慈善醫(yī)療救助沒有成為多層次醫(yī)療保障體系的組成部分。

近年來各地的罕見病慈善醫(yī)療救助主要有幾種形式，一種是地方罕見病基金會，如上海市罕見病防治基金會、病痛挑戰(zhàn)基金會等；

二是罕見病藥品援助專項基金，主要包括由中華慈善總會、中國初級衛(wèi)生保障基金會分別與藥企共同實施的中華慈善總會拜科奇Co-pay慈善援助項目、思而贊慈善贈藥項目、格列衛(wèi)全球患者援助項目、多吉美患者援助項目以及贊而新生思而贊患者援助項目等；

三是由多方共同組織的罕見病醫(yī)療救助專項活動，例如江蘇罕見病醫(yī)療援助專項工程，即由江蘇省醫(yī)保局指導(dǎo)，江蘇省醫(yī)學(xué)會罕見病分會、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會、江蘇省婦女兒童福利基金會等共同發(fā)起的活動；

四是由慈善組織與彩票公益金共同建立的罕見病守護計劃等。

雖然形式多樣，但大多數(shù)項目存在資金不穩(wěn)定、對象不固定、標準不穩(wěn)定的問題；部分項目不符合罕見病流行病學(xué)特點難以實施落地；部分項目碎片化、組織分散、工作不規(guī)律；還有部分項目不是實際意義的慈善救助，只是創(chuàng)新藥進入醫(yī)療市場的過渡。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：彩票公益金在其中是否發(fā)揮了一些作用？

陳瑋：根據(jù)國務(wù)院相關(guān)政策，彩票公益金在中央和地方之間按一定比例分配。多年來中央彩票公益金在教育助學(xué)、扶貧事業(yè)、殘疾人事業(yè)等16個方面發(fā)揮了重要的作用。

2022年中央專項彩票公益金支出168.22億元，有關(guān)醫(yī)療的支出分別是：出生缺陷干預(yù)救助項目2.58億元、醫(yī)療救助項目19.8億元、低收入婦女“兩癌”救助項目2.87億元、紅十字事業(yè)項目5.89億元、罕見病診療水平能力提升項目0.64億元。需要明確的是，罕見病診療水平能力提升項目是2021年至2025年中央專項彩票公益金撥付專項資金3.22億元，用于罕見病患者及家系的遺傳檢測和醫(yī)生培訓(xùn)，并非用于慈善醫(yī)療救助。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：你今年建議建立中央和省級罕見病慈善醫(yī)療救助專項基金，具體如何建立？

陳瑋：建立中央和省級罕見病慈善醫(yī)療救助專項基金，是用于幫助罕見病患者尤其是高額藥品費用的支出。

這個專項基金的籌資應(yīng)該由社會捐助、企業(yè)合作以及政府的彩票公益金組成，組成方式可以采納社會捐助與政府1:3的配置形式，也可以采納藥企捐助與受惠患者群相對應(yīng)的定向捐贈方式。

根據(jù)財政部2006年下發(fā)、國務(wù)院批準的《關(guān)于調(diào)整彩票公益金分配政策的通知》的規(guī)定，彩票公益金在中央和地方之間按50:50的比例分配。中央和地方彩票公益金應(yīng)該成為中央和地方罕見病慈善醫(yī)療救助專項基金的重要籌資來源。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：去年你提交的一個建議是明確罕見病的定義，得到了什么回復(fù)？

陳瑋：有得到回復(fù)。罕見病的定義確實有點難，如果單純借鑒國外，就有點不符合國情。因為目前罕見病的定義都是用數(shù)學(xué)方法來界定，在這樣的方法下，國際上的罕見病有7000多種。

但是罕見病的定義跟各個國家的經(jīng)濟水平、社會條件還有種族特點都有關(guān)系，所以每個國家的罕見病定義都有差異。

我們這幾年是按疾病目錄管理的方式開展工作的，多部委聯(lián)合發(fā)布罕見病目錄。應(yīng)該說，前幾年目錄確實起到了非常大的作用，也算是彌補了沒有定義的不足，屬于用中國辦法來解決中國問題。2021年學(xué)術(shù)界有了一個新的定義，但是目前還沒有被全部認可。

不管怎么樣，我還是希望能夠明確罕見病的定義，這需要大家共同努力。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：今年除了專項基金，你還有哪些關(guān)于罕見病的呼吁？

陳瑋：第一還是要做好預(yù)防措施，兩個人在結(jié)婚之前要知道兩個人之間的血緣關(guān)系，如果太接近了就不適合結(jié)婚。

第二是婚前醫(yī)學(xué)檢查，《中華人民共和國母嬰保健法》明確規(guī)定要進行婚前醫(yī)學(xué)檢查，但是現(xiàn)在實際上沒有執(zhí)行到位。我今年也重點建議要依法進行婚前醫(yī)學(xué)檢查，盡量避免生出有罕見病的孩子，把關(guān)口前移到最前端。