“可以圍繞長三角、京津冀、珠三角等區(qū)域，整合國家實驗室，全國重點實驗，高校院所以及創(chuàng)新型企業(yè)，針對臨床未被滿足需求的重大疾病領(lǐng)域，通過重大項目、創(chuàng)新人才團(tuán)隊、技術(shù)攻關(guān)聯(lián)合體等方式，實現(xiàn)跨地區(qū)、跨單位的協(xié)同創(chuàng)新。”近日，在2024“聲音·責(zé)任”醫(yī)藥衛(wèi)生界人大代表政協(xié)委員座談會上，全國政協(xié)委員、中國藥科大學(xué)校長郝海平指出。

近十年我國創(chuàng)新藥研發(fā)能力得到了巨大提升，現(xiàn)在面臨的主要挑戰(zhàn)是提升原始創(chuàng)新能力。與會專家指出，多種因素影響我國原始創(chuàng)新能力提升，如企業(yè)研發(fā)靶點扎堆、創(chuàng)新成功同質(zhì)化、中小微企業(yè)獲得投資能力不足和生物制藥耗材國產(chǎn)化比例不高等。此外，全國政協(xié)委員、啟明創(chuàng)投主管合伙人梁穎宇指出，創(chuàng)新藥價格機(jī)制不完善嚴(yán)重限制資本持續(xù)投入，不利于營造良好投資環(huán)境。

要改善我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新痛點，激發(fā)社會創(chuàng)新動力尤為重要。引導(dǎo)企業(yè)差異化發(fā)展、強(qiáng)化共享機(jī)制推動區(qū)域性協(xié)同創(chuàng)新中心建設(shè)、完善基礎(chǔ)性研究資助制度、在支付采購環(huán)節(jié)給予支持。在加強(qiáng)政策支撐的同時，優(yōu)化創(chuàng)新生態(tài)鏈成為各界關(guān)注重點。

提升原始創(chuàng)新能力

在座談會上，全國人大代表、恒瑞醫(yī)董事長孫飄揚強(qiáng)調(diào)，生物醫(yī)藥是戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)之一，在全球范圍內(nèi)擁有巨大的發(fā)展?jié)摿Α＝陙砦覈镝t(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展取得很大進(jìn)步，但也面臨挑戰(zhàn)，比如創(chuàng)新同質(zhì)化、靶點扎堆等問題愈發(fā)突出。

隨著基因工程和人工智能等技術(shù)的進(jìn)步，生物醫(yī)藥創(chuàng)新的未來可期。在孫飄揚看來，要著力提升原始創(chuàng)新能力，加強(qiáng)基礎(chǔ)研究和知識產(chǎn)權(quán)的保護(hù)力度，引導(dǎo)醫(yī)藥企業(yè)開展差異化發(fā)展，減少同質(zhì)化競爭；完善政策體系，解決準(zhǔn)入“最后一公里”的難題，為醫(yī)藥創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化提供更好的政策支持。

中小微科創(chuàng)企業(yè)獲得投資能力不足也是制約生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的主要瓶頸。全國政協(xié)委員、復(fù)旦大學(xué)上海醫(yī)學(xué)院副院長朱同玉指出，當(dāng)前中國面臨著經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型、國際環(huán)境復(fù)雜等多重挑戰(zhàn)，需要激發(fā)全社會的原始創(chuàng)新動力。中小微企業(yè)是創(chuàng)新的主要力量，但由于融資渠道不暢、投資評估機(jī)制不合理等問題，科技創(chuàng)新的成果無法有效轉(zhuǎn)化為生產(chǎn)力。要優(yōu)化投資市場環(huán)境，銀行應(yīng)更加注重對中小微企業(yè)的支持，通過降低貸款利率、簡化審批流程等方式，幫助企業(yè)渡過難關(guān)。

除了上述問題，創(chuàng)新藥價格機(jī)制的不完善也嚴(yán)重阻礙企業(yè)從事源頭創(chuàng)新。梁穎宇表示，企業(yè)自主確定藥品價格是法律法規(guī)賦予的權(quán)利，但醫(yī)保談判大幅降價使企業(yè)難以在產(chǎn)品上市早期盡快回收研發(fā)成本，醫(yī)保定價的錨定效果也會嚴(yán)重沖擊企業(yè)自主定價。

此外，梁穎宇認(rèn)為，現(xiàn)有醫(yī)保談判仍以簡單的折扣方式為主，缺少風(fēng)險分擔(dān)合同、買贈協(xié)議等其它方式。應(yīng)探索折扣之外的其它方式，如建立創(chuàng)新藥動態(tài)報銷制度，允許各地醫(yī)保部門與企業(yè)商定新藥支付標(biāo)準(zhǔn)，不受固定報銷比例限制，保護(hù)企業(yè)自主定價權(quán)。

在推進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)原始創(chuàng)新能力建設(shè)過程中，生物制藥耗材和復(fù)雜制劑研發(fā)也不容忽視。全國政協(xié)委員、中國科學(xué)院過程工程研究所生化工程國家重點實驗室主任、中國科學(xué)院院士馬光輝介紹，我國生物制藥中的耗材，例如細(xì)胞培養(yǎng)載體、層析填料、過濾膜等，長期依賴進(jìn)口，總被“卡脖子”；同時生物藥技術(shù)迭代迅速，外泌體、基因療法、細(xì)胞療法等新賽道的發(fā)展，對耗材又提出了新挑戰(zhàn)，如果不早日實現(xiàn)國產(chǎn)化，“卡脖子問題”將反復(fù)重現(xiàn)。

對此，馬光輝建議，首先，要建立多部委聯(lián)合機(jī)制，對核心技術(shù)進(jìn)行重點立項推動，建立綠色通道和優(yōu)化審批手續(xù)；其次，在不遜于已上市或已申報產(chǎn)品臨床優(yōu)勢的前提下，拓展二類新藥（即創(chuàng)新制劑）的申報范圍。例如申報品種可以體現(xiàn)新技術(shù)、低成本、低能耗的技術(shù)優(yōu)勢，可以體現(xiàn)新工藝、新處方、新輔料的處方優(yōu)勢，可以體現(xiàn)產(chǎn)品質(zhì)量更穩(wěn)定，藥物釋放、藥代更可控等質(zhì)量控制優(yōu)勢。此外，如果設(shè)計的載體材料過去已獲批準(zhǔn)，而且申報所用載體在曾經(jīng)已批準(zhǔn)的范圍內(nèi)，藥物濃度在體內(nèi)所容許的最大和最低范圍內(nèi)，說明安全性和藥效達(dá)標(biāo)，臨床試驗可大幅度簡化。

構(gòu)建創(chuàng)新生態(tài)鏈

當(dāng)面臨原始創(chuàng)新能力亟待提升的困境時，整個生態(tài)鏈都需要由創(chuàng)新賦能。孫飄揚表示，政府、企業(yè)等多個主體都要在多方面融入生態(tài)鏈創(chuàng)新，并實現(xiàn)醫(yī)藥創(chuàng)新的同向發(fā)展。從政府角度出發(fā)，應(yīng)加強(qiáng)對基礎(chǔ)研究和知識產(chǎn)權(quán)的保護(hù)力度，引導(dǎo)醫(yī)藥企業(yè)開展差異化發(fā)展。

早在2023年8月25日，國常會審議通過《醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動計劃（2023-2025年）》和《醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動計劃（2023-2025年）》，提出要著眼醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新難度大、周期長、投入高的特點，給予全鏈條支持，鼓勵和引導(dǎo)龍頭醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展壯大。

“現(xiàn)階段，我國制藥企業(yè)在原創(chuàng)新藥布局上存在信心不足等問題，應(yīng)當(dāng)通過加大知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)、藥品定價制度等激發(fā)、引導(dǎo)那些具備良好基礎(chǔ)、有創(chuàng)新實力的頭部企業(yè)，去做原始創(chuàng)新，加強(qiáng)高校與企業(yè)實現(xiàn)真正的聯(lián)動，尤其針對那些在我國高發(fā)病率、目前全球都沒有很好藥物的領(lǐng)域，予以自上而下的組織引導(dǎo)和激勵。”關(guān)于引導(dǎo)企業(yè)創(chuàng)新方向，郝海平強(qiáng)調(diào)，要通過各類政策優(yōu)化激勵原創(chuàng)新藥研發(fā)。

與此同時，資金流向鼓勵研發(fā)的領(lǐng)域。上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司研究院副院長夏廣新指出，應(yīng)優(yōu)化基礎(chǔ)研究資助模式，資助理念要更側(cè)重一些基礎(chǔ)性、長遠(yuǎn)性的科學(xué)研究。

在全球醫(yī)藥市場規(guī)模穩(wěn)定增長，基因工程細(xì)胞、人工智能等技術(shù)不斷創(chuàng)新發(fā)展的背景下，我國醫(yī)藥創(chuàng)新的環(huán)境持續(xù)改善，金融市場的融資行為有助于加速新藥上市。孫飄揚進(jìn)一步表示，應(yīng)加大創(chuàng)新藥研發(fā)支持力度和完善市場準(zhǔn)入制度，為創(chuàng)新藥更好地發(fā)揮社會效益和經(jīng)濟(jì)效益提供保障；大力發(fā)展商業(yè)保險，完善多層次醫(yī)療保障體系。此外，要更好地發(fā)揮經(jīng)濟(jì)效益、推動產(chǎn)品進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，迫切需要政府在支付采購環(huán)節(jié)中給予支持，由此提振企業(yè)創(chuàng)新信心。

要強(qiáng)化原始創(chuàng)新能力，除了政策支撐外，還應(yīng)建設(shè)生物醫(yī)藥相關(guān)動態(tài)共享數(shù)據(jù)平臺。郝海平指出，業(yè)內(nèi)現(xiàn)有各類數(shù)據(jù)平臺非常分散，企業(yè)、高校、科研院所等新藥研發(fā)單位獲取全球新藥研發(fā)動態(tài)數(shù)據(jù)的能力參差不齊，缺乏權(quán)威的數(shù)據(jù)平臺。“建議有關(guān)部門牽頭搭建一個權(quán)威的、能圍繞全球各研發(fā)賽道和新藥研發(fā)動態(tài)趨勢的數(shù)據(jù)庫，避免低水平同質(zhì)競爭，引導(dǎo)差異化創(chuàng)新布局。”

研發(fā)實踐離不開新技術(shù)、新劑型等基礎(chǔ)研究。全國人大代表、天津中醫(yī)藥大學(xué)名譽(yù)校長、中國工程院院士張伯禮表示，人工智能、大數(shù)據(jù)和制藥工業(yè)緊密結(jié)合，推動了創(chuàng)新藥物的研發(fā)，改造生產(chǎn)制劑工藝。特別是近些年來仿制藥水平進(jìn)一步提升，創(chuàng)新藥也日益增多，我國醫(yī)藥工業(yè)面臨著大好發(fā)展契機(jī)。未來，要轉(zhuǎn)變研發(fā)模式，增加基礎(chǔ)研究工作，尤其是中藥制劑領(lǐng)域。

站在企業(yè)角度，政策在具體實施層面的靈活度則影響著產(chǎn)品上市進(jìn)程。北京中科納泰生物科技有限公司董事長兼CEO胡志遠(yuǎn)呼吁，在培育創(chuàng)新土壤的過程中，要從打通創(chuàng)新“最后一公里”到逐步實現(xiàn)保障貫通至最后100米。

轉(zhuǎn)載來源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道 作者：林昀肖 實習(xí)生李佳英 張弛