梁嘉琳/文 近日，一位罕見(jiàn)病患兒的母親以“涉嫌走私、運(yùn)輸、販賣毒品罪”被強(qiáng)制實(shí)施取保候?qū)彛鹨蚴瞧浜⒆拥囊豢钣盟幬丛趪?guó)內(nèi)上市，她不得以委托他人海外代購(gòu)，并將部分藥品轉(zhuǎn)寄給其他患者家屬。這款名為“氯巴占”的罕見(jiàn)癲癇病（嬰兒癲癇伴游走性局灶性發(fā)作）用藥，是國(guó)家二類精神管制藥品，適用于我國(guó)《刑法》的“毒品”界定。

筆者了解到，該事件發(fā)酵之后，多個(gè)不同的罕見(jiàn)癲癇病病友群體紛紛向各級(jí)政府部門遞交請(qǐng)?jiān)笗Ｍ颊咧g不以營(yíng)利為目的海外購(gòu)藥行為不要淪為“販毒行為”，被禁毒政策誤傷。

稍感欣慰的是，查實(shí)案情后，警方并未正式逮捕，不僅允許她回家照顧孩子，還將“贓物”視為救命藥物歸原主。這背后，是國(guó)家和社會(huì)對(duì)患者緊急用藥需求的日益正視。2015年，最高人民法院出臺(tái)毒品犯罪司法領(lǐng)域的“武漢紀(jì)要”，對(duì)于能夠使人成癮的麻醉藥品、精神藥品，違反有關(guān)藥品管理的國(guó)家規(guī)定，若出于醫(yī)療目的，則不被界定為“販賣毒品罪”。2019年，《藥品管理法》作出修訂，進(jìn)口國(guó)內(nèi)未批的境外合法新藥，不再按“假藥”論處，也就不再適用于《刑法》的“銷售假藥罪”。

然而，即便不被視為“毒販”，即便是出于醫(yī)療目的，患者、患者家屬、患者組織違反有關(guān)藥品管理的國(guó)家規(guī)定，擾亂市場(chǎng)秩序情節(jié)嚴(yán)重的，仍然可能被以“非法經(jīng)營(yíng)罪”論處。當(dāng)前，海外購(gòu)藥法律困境的治本之策，無(wú)疑是加速罕見(jiàn)病用藥在中國(guó)的上市，特別是醫(yī)學(xué)指南界定為“一線療法”的用藥。相比其他替代療法，“一線療法”擁有更高的患者響應(yīng)率、更低的用藥副作用、中長(zhǎng)期更穩(wěn)定的療效。

以“購(gòu)藥變販毒”事件的“一線療法”氯巴占為例，該藥同時(shí)適用于多種罕見(jiàn)和常見(jiàn)癲癇。僅其中一種Dravet綜合征，據(jù)測(cè)算，中國(guó)有患病嬰幼兒2-4萬(wàn)人，年新增人數(shù)450-900人，死亡率為10.1%。氯巴占被國(guó)際指南推薦為Dravet綜合征的一線用藥，國(guó)內(nèi)患者不得不通過(guò)代購(gòu)獲取，目前獲取難度越來(lái)越大，斷藥情況時(shí)有發(fā)生，代購(gòu)價(jià)格也漲到每盒1900元（國(guó)外售價(jià)折合人民幣約每盒200元）。

此外，由于容易出現(xiàn)癲癇持續(xù)狀態(tài)、急救不及時(shí)會(huì)導(dǎo)致急性腦病甚至腦死亡，患兒需要立即止驚急救，急救需要醫(yī)院開(kāi)通綠色通道，保證治療黃金期，允許先診療后付費(fèi)。另?yè)?jù)中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟統(tǒng)計(jì)，因癲癇癥狀頻發(fā)，71.89%的受調(diào)查的Dravet綜合征患者曾被學(xué)校拒收。

罕見(jiàn)病患者用藥可及性事關(guān)中國(guó)醫(yī)改的“三醫(yī)聯(lián)動(dòng)”，得到國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家醫(yī)保局的高度重視。我國(guó)《基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法》實(shí)施之后，健康權(quán)被界定為公民的基本權(quán)利。罕見(jiàn)病患者作為中國(guó)公民的一份子，理應(yīng)與健康人群享有平等的健康權(quán)，既包括不因“無(wú)醫(yī)無(wú)藥”而喪失生命權(quán)，也包括不因“缺醫(yī)少藥”而導(dǎo)致健康水平下降，進(jìn)而影響到其勞動(dòng)權(quán)、受教育權(quán)、婚姻生育權(quán)。

當(dāng)前，我國(guó)已經(jīng)成為全球第二大經(jīng)濟(jì)體。進(jìn)入高質(zhì)量發(fā)展階段后，評(píng)判一款藥品、醫(yī)療器械、診療技術(shù)是否適用于加速上市、基本用藥、基本醫(yī)保，不僅要看是否能把人救活這個(gè)最低標(biāo)準(zhǔn)，更要看重更高階的健康權(quán)實(shí)現(xiàn)，包括但不限于：身體機(jī)能恢復(fù)、疼痛管理、心理健康。這些生存質(zhì)量、服務(wù)體驗(yàn)、社會(huì)融入性方面的指標(biāo)，事關(guān)人的全面發(fā)展。因此，立足中國(guó)國(guó)情，國(guó)民健康政策的“基本線”應(yīng)當(dāng)從最低需求，逐步向改善型需求動(dòng)態(tài)遷移。

為此，筆者建議，對(duì)藥監(jiān)部門而言，無(wú)論是填補(bǔ)國(guó)內(nèi)用藥空白，還是逐步滿足患者的上述改善型需求，此類創(chuàng)新藥、仿制藥都應(yīng)納入加速審評(píng)通道，并在保障患者生命健康權(quán)的前提下，允許“先上車，后買票”：一是對(duì)少量患者適用于“同情用藥”的拓展性臨床試驗(yàn)；二是適用于對(duì)全體患者的附帶條件批準(zhǔn)上市，并在上市后追加持續(xù)的藥品質(zhì)量與療效監(jiān)測(cè)，及時(shí)將不達(dá)標(biāo)藥品退市。

對(duì)衛(wèi)健部門而言，要將藥品臨床綜合評(píng)價(jià)與藥監(jiān)部門的上市后監(jiān)管、醫(yī)保部門的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)銜接起來(lái)，避免醫(yī)藥企業(yè)多頭報(bào)材料、標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，有效降低制度性交易成本。與此同時(shí)，要抓住《國(guó)家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》征求意見(jiàn)的契機(jī)，推動(dòng)罕見(jiàn)病臨床急需且國(guó)內(nèi)空白用藥納入2022年的新版國(guó)家基本藥物目錄，將基本藥物定位從“低價(jià)藥”升級(jí)為真正的“救命藥”。

對(duì)醫(yī)保部門而言，要從財(cái)務(wù)管理者思維轉(zhuǎn)向健康保障者思維，加快罕見(jiàn)病臨床急需且國(guó)內(nèi)空白用藥的醫(yī)保準(zhǔn)入進(jìn)程。在產(chǎn)出層面，不僅要看狹義臨床療效，更要有大局觀，遵從世界衛(wèi)生組織（WHO）生理、心理、社會(huì)的“全面健康觀”；在代價(jià)層面，不僅要看藥物、醫(yī)療器械、診療服務(wù)費(fèi)用所占據(jù)的醫(yī)保支出，更要看“缺醫(yī)少藥”情形下患者及其家庭的差旅食宿費(fèi)用、脫離工作的勞動(dòng)力損失、社會(huì)消費(fèi)能力抑制等綜合成本。

此外，因應(yīng)全病程管理的需求，醫(yī)保部門還需要對(duì)失能罕見(jiàn)病患者的長(zhǎng)期照護(hù)費(fèi)用，以及高品質(zhì)敷料等院外使用醫(yī)用耗材，全口徑地納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，并延伸醫(yī)保定點(diǎn)管理與基金監(jiān)管能力到院外服務(wù)。

（作者為價(jià)值醫(yī)療顧問(wèn)專家委員會(huì)秘書長(zhǎng)，“健康國(guó)策2050”學(xué)術(shù)平臺(tái)總編輯）