經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 每年6月15日是重癥肌無(wú)力關(guān)愛日。6月14日，重癥肌無(wú)力新藥efgartigimod落地博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)（下稱樂城先行區(qū)），這是全球首款FcRn拮抗劑，也是國(guó)內(nèi)30年來(lái)重癥肌無(wú)力藥物的新突破，打破國(guó)內(nèi)該疾病領(lǐng)域的治療格局。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波表示，重癥肌無(wú)力是一個(gè)慢性的自身免疫病，它是一個(gè)可治性的疾病，但是很難被治愈。目前國(guó)外和國(guó)內(nèi)治療重癥肌無(wú)力的方法基本上同步，但是在2015年以前，重癥肌無(wú)力的治療基本都以低級(jí)別的循證醫(yī)學(xué)的證據(jù)，再加上專家的觀點(diǎn)為主，缺乏高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)的RCT（隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)）研究的支持。

2015年以后，該疾病領(lǐng)域有幾個(gè)重磅的、高質(zhì)量的RCT研究問世，也就改寫了重癥肌無(wú)力循證醫(yī)學(xué)治療的格局，efgartigimod的臨床研究也在其中。

趙重波進(jìn)一步表示，目前有兩個(gè)藥物取得積極的陽(yáng)性結(jié)果、對(duì)治療重癥肌無(wú)力有效，且獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，再鼎這次引入的efgartigimod是其中之一。這款藥落地樂城，“治療武器庫(kù)增加了”。

efgartigimod是一種針對(duì)抗體介導(dǎo)自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治療藥物，通過其獨(dú)特的作用機(jī)制能安全快速清除體內(nèi)的致病性IgG抗體。

去年12月，這款藥在美國(guó)獲批上市，成為全球首個(gè)且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑，也是首個(gè)獲批的通過內(nèi)源性減少致病性抗體而專門治療全身型重癥肌無(wú)力的療法。

重癥肌無(wú)力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，病程長(zhǎng)、難治愈、易復(fù)發(fā)，2018年已被納入國(guó)內(nèi)《第一批罕見病目錄》。

據(jù)估計(jì)，中國(guó)至少有20萬(wàn)名重癥肌無(wú)力患者。如果癥狀控制不佳，重癥肌無(wú)力會(huì)嚴(yán)重影響患者日常生活和工作，降低活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，給家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。超過85%的成人型重癥肌無(wú)力患者在發(fā)病18個(gè)月內(nèi)會(huì)進(jìn)展為全身型重癥肌無(wú)力，可不同程度地影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、活動(dòng)和呼吸功能，嚴(yán)重者甚至危及生命。

當(dāng)前重癥肌無(wú)力最常見的治療方案包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換、抗CD20單抗以及胸腺切除等。

趙重波稱，重癥肌無(wú)力患者疾病管理難度大，臨床上有部分患者因藥物療效、耐受性和使用禁忌、藥物可及性不佳等問題導(dǎo)致癥狀控制不佳且反復(fù)波動(dòng)，也會(huì)因長(zhǎng)期使用免疫抑制藥物而飽受副作用困擾。此外，因重癥肌無(wú)力患者個(gè)體化差異較大，病程進(jìn)展不同，臨床上存在一定比例難治型患者以及潛在發(fā)展為危象的患者。

據(jù)了解，efgartigimod在醫(yī)療特區(qū)樂城“先行先試”的項(xiàng)目牽頭單位是海南省人民醫(yī)院。華山醫(yī)院和中南大學(xué)湘雅醫(yī)院共同作為場(chǎng)外指導(dǎo)，和海南省人民醫(yī)院交流臨床研究經(jīng)驗(yàn)，幫助把關(guān)入組病人，治療期間出現(xiàn)問題也可提供咨詢。

再鼎醫(yī)藥首席商務(wù)官兼大中華區(qū)總裁梁怡告訴經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)，efgartigimod暫時(shí)沒有計(jì)劃在樂城開展用于注冊(cè)的真實(shí)世界研究，目前在樂城的“先行先試”是真實(shí)世界的使用。

“我們會(huì)遵循國(guó)家藥監(jiān)局及海南藥監(jiān)局的相關(guān)規(guī)定，在樂城先行區(qū)使用先行先試產(chǎn)品的患者，收集真實(shí)世界中安全性、有效性、依從性的數(shù)據(jù)，保障患者用藥安全，獲得更多中國(guó)人群用藥數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)會(huì)幫助未來(lái)我們?cè)趦?nèi)地上市以后的臨床使用積累很多經(jīng)驗(yàn)。”梁怡說(shuō)。

在趙重波看來(lái)，對(duì)于罕見病領(lǐng)域，像efgartigimod這樣帶有高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的新藥進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)以后，它的意義不僅僅改變現(xiàn)有的治療格局，更多的是會(huì)引發(fā)鯰魚效應(yīng)，會(huì)帶動(dòng)國(guó)內(nèi)的研究機(jī)構(gòu)、藥企更加關(guān)注這個(gè)疾病，進(jìn)一步研發(fā)治療這個(gè)疾病的藥物，后者價(jià)值更大。