經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 3月19日，羅氏血液疾病領(lǐng)域創(chuàng)新產(chǎn)品優(yōu)羅華®（通用名：維泊妥珠單抗）在中國正式商業(yè)化上市，標(biāo)志著中國20多年以來的彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）領(lǐng)域的治療迎來了新的治療標(biāo)準(zhǔn)。

此前的1月，優(yōu)羅華兩項(xiàng)適應(yīng)癥獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，分別為：聯(lián)合利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、多柔比星和潑尼松用于治療既往未經(jīng)治療的彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者；以及聯(lián)合苯達(dá)莫司汀和利妥昔單抗用于治療不適合接受造血干細(xì)胞移植的復(fù)發(fā)或難治彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。值得注意的是，其中前一項(xiàng)適應(yīng)癥在中國獲批的時(shí)間早于美國。

血液疾病主要包括惡性血液腫瘤、貧血性疾病、出血性疾病和罕見血液病等。其中，淋巴瘤是最常見的血液腫瘤之一。相關(guān)數(shù)據(jù)表明，中國整體淋巴瘤5年生存率僅為38.4%，與“健康中國2030規(guī)劃綱要”提出的2030年總體癌癥患者5年生存率達(dá)到46.6%的目標(biāo)仍有差距。

中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)監(jiān)事會(huì)監(jiān)事長、哈爾濱血液病研究所所長馬軍表示，2000年，全球第一個(gè)靶向藥物美羅華®在中國獲批，成為中國淋巴瘤和血液疾病診療發(fā)展史中里程碑式的轉(zhuǎn)折點(diǎn)。23年后全球首個(gè)靶向CD79b的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）優(yōu)羅華®在中國上市，改變了中國血液腫瘤的治療格局。

淋巴瘤作為常見的惡性腫瘤之一，目前在中國的發(fā)病率約為6.68/10萬，每年約有10萬名新發(fā)淋巴瘤患者，其中約70%為非霍奇金淋巴瘤。在非霍奇金淋巴瘤中，DLBCL是最常見的侵襲性惡性淋巴瘤，相較于其他淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤預(yù)后更差。

自1997年，羅氏研發(fā)的全球第一個(gè)靶向藥物——針對(duì)CD20靶點(diǎn)的美羅華® （利妥昔單抗）問世以來，以美羅華®為基石的R-CHOP方案在20多年來一直是治療DLBCL的金標(biāo)準(zhǔn)，但由于DLBCL具有高度異質(zhì)性，仍然有很多患者面臨復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。20多年來，科學(xué)家一直沒有中斷對(duì)DLBCL的研究，以期實(shí)現(xiàn)更好的治愈率并降低疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，直到優(yōu)羅華®研發(fā)成功，才真正改變了DLBCL的治療標(biāo)準(zhǔn)。

優(yōu)羅華®是全球首個(gè)靶向CD79b的抗體歐聯(lián)藥物（ADC），優(yōu)羅華®的藥物分子由抗體、連接子和細(xì)胞毒性藥物三部分組成，其抗體對(duì)于B淋巴細(xì)胞表面廣泛表達(dá)的CD79b抗原具有高親和力，可實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)定位；在血液中高度穩(wěn)定的“新型可裂解連接子”，在進(jìn)入淋巴瘤細(xì)胞后通過裂解，釋放出高殺傷力的細(xì)胞毒性藥物，誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡。其獨(dú)有的治療靶點(diǎn)、獨(dú)特的作用機(jī)制和創(chuàng)新的藥物結(jié)構(gòu)決定了其精準(zhǔn)、高效的治療優(yōu)勢(shì)。

在癌癥精準(zhǔn)治療和規(guī)范化治療時(shí)代，探索創(chuàng)新的藥物機(jī)制和靶點(diǎn)，是當(dāng)下癌癥治療研究的重點(diǎn)方向之一。

前述優(yōu)羅華用于初治DLBCL患者適應(yīng)癥的獲批是基于全球III期研究POLARIX。北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院黨委書記、大內(nèi)科主任、淋巴瘤科主任朱軍是POLARIX臨床研究的主要研究者（PI）。

他介紹，優(yōu)羅華®憑借獨(dú)有的靶點(diǎn)CD79b，以及獨(dú)特的藥物作用機(jī)制給患者帶來精準(zhǔn)、高效的治療優(yōu)勢(shì)；基于優(yōu)羅華®聯(lián)合方案的POLARIX研究成為20年來首次突破DLBCL標(biāo)準(zhǔn)一線治療方案“天花板”的研究。此外，其所領(lǐng)導(dǎo)的中心也正在開展CD20/CD3的雙特異性抗體Glofitamab的臨床研究，試驗(yàn)取得了較好數(shù)據(jù)，這讓臨床醫(yī)生更加期待雙抗類創(chuàng)新藥能夠加速進(jìn)入中國，為淋巴瘤患者提供更多治療選擇。

自2020年起，在國內(nèi)藥物監(jiān)管領(lǐng)域創(chuàng)新政策的支持下，優(yōu)羅華®作為淋巴瘤臨床治療急需創(chuàng)新藥之一，陸續(xù)在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)、粵港澳大灣區(qū)和天津自貿(mào)區(qū)通過先行先試政策被納入藥品目錄用于臨床。

同時(shí)，根據(jù)政府公示信息，包括天津惠民保、海南博鰲樂城全球特藥險(xiǎn)在內(nèi)的地區(qū)惠民型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)已將優(yōu)羅華納入創(chuàng)新特藥保障范圍。

患者組織淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛告訴經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)，越來越多新藥進(jìn)入中國，從醫(yī)院數(shù)據(jù)看，患者自費(fèi)比例可能只有20%、30%，但淋巴瘤之家今年發(fā)布的《2022中國彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者生存狀況白皮書》（下稱《白皮書》）調(diào)研顯示，DLBCL患者實(shí)際自費(fèi)比例或達(dá)60%，醫(yī)療自費(fèi)支出占家庭收入均值的60%以上。

患者自費(fèi)比例仍然較高，醫(yī)保報(bào)銷覆蓋的范圍仍有限，顧洪飛稱，根據(jù)《白皮書》統(tǒng)計(jì)，只有12%的患者購買了惠民保，而很多地方的惠民保都納入了淋巴瘤創(chuàng)新療法，其中就包括優(yōu)羅華。因此，他希望更多患者能主動(dòng)使用創(chuàng)新支付方式，以爭取到最大的治愈機(jī)會(huì)。同時(shí)，他也期待在醫(yī)保和惠民保這類地方惠民型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)之外，能夠有更多創(chuàng)新支付方式出現(xiàn)，有更多商業(yè)保險(xiǎn)能接受帶病體投保，幫助減輕治療負(fù)擔(dān)，提高創(chuàng)新藥可支付性。