經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 最近一個月，多位RDPAC會員企業(yè)的全球高層來華考察，包括了雅培公司董事長兼CEO羅賦德、阿斯利康全球執(zhí)行董事兼CEO蘇博科、禮來制藥董事長兼CEO戴文睿、強生董事會主席兼CEO杜安卿、輝瑞董事長兼CEO艾伯樂、武田制藥全球總裁兼CEO衛(wèi)博科。

RDPAC的全稱是中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)工作委員會，會員企業(yè)是46家具備研究開發(fā)能力的跨國制藥企業(yè)。

截至2020年6月，RDPAC會員企業(yè)在中國設(shè)立了47家工廠、25個研發(fā)中心，年研發(fā)投入超過120億元。1990-2021年間，RDPAC會員企業(yè)在中國引進、上市超過760種創(chuàng)新藥。

最近多位跨國藥企高層來華的行程安排，包括了拜訪相關(guān)部委及地方政府、與業(yè)內(nèi)專家學(xué)者交流、到醫(yī)院探索合作空間、聽取調(diào)研公司對中國醫(yī)藥市場的分析及洞察等等。

RDPAC執(zhí)行總裁康韋發(fā)現(xiàn)，這些感受到中國經(jīng)濟活力的全球高管們，仍然對中國市場巨大的未被滿足的健康需求充滿信心。而在鼓勵生物醫(yī)藥創(chuàng)新方面，他們也有更多的期待。

康韋表示，不管是跨國藥企還是本土創(chuàng)新藥企，在鼓勵生物醫(yī)藥創(chuàng)新、實現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展上都有著一樣的期待。總結(jié)起來，如何提高藥品研發(fā)的質(zhì)量與優(yōu)化審評審批要求，如何改革創(chuàng)新藥支付體系，如何落實和完善藥品專利和數(shù)據(jù)保護政策，都是構(gòu)建醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的關(guān)鍵領(lǐng)域。

在康韋看來，這三個問題里最重要的是如何提高藥品研發(fā)的質(zhì)量與優(yōu)化審評審批要求，而當(dāng)前最迫切、最有望行之有效的則是從創(chuàng)新藥支付體系改革入手。從患者角度來說，支付體系改革能最大程度提高創(chuàng)新藥的可及性，讓患者用得上、用得起創(chuàng)新藥；從產(chǎn)業(yè)角度來說，支付體系改革可以讓企業(yè)獲得更加合理的回報，進而反哺研發(fā)投入，實現(xiàn)可持續(xù)的創(chuàng)新。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：最近來華的跨國制藥企業(yè)高管很多，他們來中國市場實地訪問后，有何反饋？

康韋：應(yīng)該說重塑信心。他們看到了中國經(jīng)濟的活力和巨大潛能，但要重塑信心。

跨國藥企在華發(fā)展已有四十多年，先后經(jīng)歷了“引進拓展”（1980-2001）、“集中進入”（2001-2012）、“優(yōu)化發(fā)展”（2013-2019）和“深耕轉(zhuǎn)型”（2019-）四個階段。對跨國藥企來說，中國正逐步從“主銷地”向“主產(chǎn)地”轉(zhuǎn)變，部分企業(yè)開始將中國視為“主創(chuàng)地”，加大在華研發(fā)投入。但受地緣政治、前期疫情防控措施影響，我國在擴大利用跨國生物醫(yī)藥企業(yè)對華投資，尤其是在技術(shù)和供應(yīng)鏈高端環(huán)節(jié)的投資上面臨挑戰(zhàn)。

RDPAC對40多家企業(yè)會員做了調(diào)研，驅(qū)動跨國藥企在華持續(xù)發(fā)展的因素主要有三個，分別是市場潛力巨大、監(jiān)管環(huán)境持續(xù)改善和投資者青睞。未來一段時期，相關(guān)驅(qū)動因素將發(fā)生深刻變化，呈現(xiàn)“兩不變”“三變”的特征。

“兩不變”是指中國生物醫(yī)藥市場龐大規(guī)模和高速增長的優(yōu)勢不會變，仍然是吸引跨國生物醫(yī)藥企業(yè)繼續(xù)投資的根本因素。

“三變”是指中國的本土企業(yè)競爭能力提升、人才資本要素質(zhì)量提升、營商環(huán)境和監(jiān)管政策變化，它們既在客觀上要求跨國生物醫(yī)藥企業(yè)在華發(fā)展策略與之相適應(yīng)，又需要我國政府有關(guān)部門主動創(chuàng)造更好條件，助力跨國生物醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展，以制度型開放來穩(wěn)定和擴大醫(yī)藥領(lǐng)域利用外資。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：推動醫(yī)藥創(chuàng)新高質(zhì)量發(fā)展的關(guān)鍵因素是什么？

康韋：以創(chuàng)新為核心來構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新政策，實現(xiàn)醫(yī)藥創(chuàng)新的高質(zhì)量發(fā)展，要解決三個很重要的問題：如何提高藥品研發(fā)的質(zhì)量與進一步優(yōu)化審評審批要求，如何改革創(chuàng)新藥支付體系，如何落實和完善藥品專利和數(shù)據(jù)保護政策。

這三個都是醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的關(guān)鍵領(lǐng)域，最關(guān)鍵的是第一個，而當(dāng)下最迫切、最有望行之有效的是第二個。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：在創(chuàng)新藥定價和支付機制上，具體應(yīng)該如何改革？

康韋：我們都知道創(chuàng)新藥研發(fā)的周期很長，一個新藥的研發(fā)往往需要投入約10年時間、10億美元，而成功率不到10%，但藥品獲得批準(zhǔn)上市不一定代表有合理的商業(yè)化回報，而合理的回報是反哺創(chuàng)新藥繼續(xù)研發(fā)的前提。

所以在創(chuàng)新藥的定價和支付方面，要建立基于價值和證據(jù)，科學(xué)、透明的定價和支付機制。認(rèn)可創(chuàng)新藥的臨床價值、患者價值、創(chuàng)新價值、經(jīng)濟價值和社會價值，并在其價格上合理體現(xiàn)，保障創(chuàng)新回報。同時加快發(fā)展商業(yè)健康險，滿足多層次醫(yī)療需求，發(fā)揮對基本醫(yī)保的補充作用。

具體操作起來，主要有四點建議：

第一，根據(jù)創(chuàng)新藥價值評估和分級，制定分類的定價和支付機制，嚴(yán)格區(qū)分創(chuàng)新藥和仿制藥的價格形成機制，不依據(jù)仿制藥/集采價格測算創(chuàng)新藥價格；第二，建立基于創(chuàng)新藥價值評估和分級的價格形成機制，對帶來額外價值獲益的創(chuàng)新藥給予合理溢價，鼓勵持續(xù)創(chuàng)新；第三，對創(chuàng)新程度高、年治療費用較高的高價值新藥，如細(xì)胞和基因療法、治療超罕疾病的孤兒藥，探索建立創(chuàng)新支付模式、建立罕見病專項基金，發(fā)展風(fēng)險共擔(dān)、多方共付等方式；第四，完善續(xù)約機制，保障專利期內(nèi)價格的穩(wěn)定、可預(yù)期、可持續(xù)，鼓勵新適應(yīng)癥研發(fā)上市。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：“創(chuàng)新藥最后一公里”的問題還沒有得到很好的解決，你怎么看？

康韋：在某種意義上，進醫(yī)院銷售是創(chuàng)新藥能夠存活的唯一途經(jīng)。因為藥品80%在醫(yī)院銷售，能夠科學(xué)、正確使用創(chuàng)新藥的醫(yī)生全部集中在醫(yī)院特別是大醫(yī)院，并且只有創(chuàng)新藥進入醫(yī)院，企業(yè)才有機會向醫(yī)生傳遞創(chuàng)新藥的學(xué)術(shù)信息。

所以應(yīng)當(dāng)研究改進醫(yī)院用藥數(shù)量管理的相關(guān)規(guī)定，允許醫(yī)院自主采購批準(zhǔn)上市的新藥，不受用藥目錄的限制。力爭做到新藥審批上市的第二天，醫(yī)生就可以開新藥的處方供患者使用。

如果因為用藥目錄的限制，因為價格談判失敗，創(chuàng)新藥不能進入醫(yī)院銷售，是一件極其遺憾的事情。對患者，是失去了救治的機會；對企業(yè)，是資源的巨大浪費；對科學(xué)家和投資人，是研發(fā)信心的極大挫傷。

IQVIA在2022年8月開展的一項醫(yī)療機構(gòu)問卷調(diào)研覆蓋了一二線城市的51家三級醫(yī)療機構(gòu)。調(diào)研結(jié)果顯示，在談判藥品引進中，醫(yī)院的主要政策性顧慮有：醫(yī)保總額控制、用藥目錄品規(guī)數(shù)量限制、基本藥物占比考核、DRG/DIP支付標(biāo)準(zhǔn)偏低、藥占比考核等等。

總之，在醫(yī)保和衛(wèi)健部門的多種考核指標(biāo)約束下，在增加醫(yī)院管理和財務(wù)成本但沒有加成收入的情況下，醫(yī)院在談判藥品引進和使用上存在諸多顧慮，希望地方醫(yī)保和衛(wèi)健部門采取具體措施消除醫(yī)院顧慮，鼓勵醫(yī)院合理進藥。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：在深化藥品審評審批制度改革層面，你有哪些建議？

康韋：藥物研發(fā)和審評審批環(huán)節(jié)哪怕節(jié)約一天，都意味著生物醫(yī)藥研發(fā)成本的節(jié)約和在國際競爭中勝出概率的增加，我們在這方面還有很大的改善潛力。

影響全球創(chuàng)新藥在中國實現(xiàn)同步研發(fā)與上市，有三個關(guān)鍵因素：注冊臨床試驗（CTA）審批時間，注冊臨床試驗完成的時間，新藥審批（NDA）的時間。

2015年以來的藥品審評審批制度改革的組合拳已將新藥審批的時間大大縮短，使得創(chuàng)新藥實現(xiàn)全球同步研發(fā)和注冊上市成為可能。當(dāng)前，中國研發(fā)、注冊和審批與全球尚存“時間差”，人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會（ICH）等相關(guān)國際指南在我國落地仍需細(xì)化推進，如：深入研究ICH E17的落地實施的具體問題，繼續(xù)推進全球同步研發(fā)；提高審批資料要求的合理性，盡量避免或減少中國額外要求的技術(shù)資料及證明性文件，以加快中國新藥注冊申請的遞交，實現(xiàn)全球同步注冊。此外，中國創(chuàng)新疫苗的研發(fā)與上市目前還普遍晚于歐美5-10年。

推動全球同步研發(fā)、注冊與審評是一個需要各方政府、企業(yè)和研究者緊密配合的復(fù)雜工程。我們期待從臨床試驗、倫理審查、人類遺傳資源監(jiān)管、審評審批、檢驗等關(guān)鍵環(huán)節(jié)對標(biāo)國際，找出差距，完善相關(guān)政策。以縮短中國新藥和疫苗的研發(fā)、注冊和審批與全球的“時間差”。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：在知識產(chǎn)權(quán)保護方面，你的具體建議是什么？

康韋：藥品的專利保護和數(shù)據(jù)保護，是鼓勵醫(yī)藥創(chuàng)新特別是生物醫(yī)藥創(chuàng)新的重要制度安排。

在加強藥品知識產(chǎn)權(quán)保護方面，國知局做出了一系列成績，例如在《專利法》第四次修訂中首次確立藥品專利期補償制度，為藥品專利提供更為優(yōu)化和合理的保護；同時確立的藥品專利糾紛早期解決機制，已開始在藥品上市前的糾紛解決中發(fā)揮重要作用。國知局今年還出臺了《關(guān)于加強醫(yī)藥集中采購領(lǐng)域知識產(chǎn)權(quán)保護的意見》，進一步健全和完善了藥品專利保護機制。

《專利法》修訂已兩年有余，然而《專利法實施細(xì)則》尚未出臺，專利期延長保護具體辦法尚未得到落地實施。此外，建議考慮進一步澄清“新藥”的合理定義， 對首次在中國境內(nèi)上市的“中國新”藥品給予專利期延長保護。

我們希望國家在創(chuàng)新藥知識產(chǎn)權(quán)保護方面，可以加快細(xì)則出臺和落地，以完善制度，切實保護醫(yī)藥創(chuàng)新的可持續(xù)發(fā)展。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：疫情防控政策調(diào)整后，醫(yī)藥行業(yè)的國際交流也在增加。對于生物醫(yī)藥行業(yè)的國際化發(fā)展，你有什么建議？

康韋：生物醫(yī)藥是全人類的共同事業(yè)，醫(yī)藥創(chuàng)新無國界，醫(yī)藥創(chuàng)新也需要國際合作。科學(xué)知識的國際交流、技術(shù)發(fā)展的相互借鑒、創(chuàng)新藥品的全球流動，是各國生命科學(xué)發(fā)展、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的共同需要，也是促進人類健康的需要。

《外商投資準(zhǔn)入特別管理措施（負(fù)面清單）》和《自由貿(mào)易試驗區(qū)外商投資準(zhǔn)入特別管理措施（負(fù)面清單）》（包括最新的2021年版）都明確規(guī)定外資“禁止投資人體干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用”，但該規(guī)定表述寬泛，不具可操作性，導(dǎo)致全國大量涉及外資的企業(yè)從嚴(yán)解讀或從不同角度解讀，從而不敢布局相關(guān)業(yè)務(wù)或相關(guān)業(yè)務(wù)發(fā)展緩慢。

另外還有商務(wù)部《中國禁止出口限制出口技術(shù)目錄》提出禁止或限制出口的生物醫(yī)藥相關(guān)技術(shù)引發(fā)的擔(dān)心。

我們建議進一步厘清外商投資準(zhǔn)入負(fù)面清單、鼓勵外資投資產(chǎn)業(yè)目錄、限制出口技術(shù)目錄在細(xì)胞和基因技術(shù)領(lǐng)域的規(guī)定，形成統(tǒng)一、規(guī)范、可操作的一體化清單機制，統(tǒng)籌發(fā)展和安全。