經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 9月26日,第八屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會一場聚焦罕見病的論壇上,多位業(yè)界代表熱議罕見病,認(rèn)為罕見病目錄納入的罕見病太少,光有罕見病目錄還不夠,要推動罕見病藥物研發(fā),首先要有罕見病的定義,還要給罕見病藥物創(chuàng)新更多支持。
北海康成(01228.HK)是專注罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥企,其藥政事務(wù)高級副總裁張苒表示,“最痛的一點(diǎn)”是中國缺乏對罕見病的定義,學(xué)界業(yè)界有各種說法、但是沒有官方認(rèn)定的定義。雖然行業(yè)剛剛迎來重大利好——《第二批罕見病目錄》,但加上第一批目錄也只有200多種罕見病被納入,相較于7000種罕見病,太少了。
關(guān)于什么是罕見病、誰來定義罕見病,中國僅有學(xué)術(shù)團(tuán)體定義,尚無官方定義,對于一種疾病是不是罕見病,罕見病目錄代表了行政邏輯起點(diǎn)。很大程度上,罕見病對應(yīng)藥物的引進(jìn)和獲批速度、診療指南的出臺、藥物能否進(jìn)醫(yī)保和普惠保險,都依據(jù)這個目錄。
9月20日,《第二批罕見病目錄》公布,86種罕見病被納入目錄,北海康成涉及的3個適應(yīng)癥也被納入。
第二屆罕見病診療與保障專家委員會辦公室主任李林康表示,納入的86種罕見病,基本都有產(chǎn)品獲批上市、在研。但也有很多的罕見病沒有納入,目錄沒有滿足這部分患者的要求,這些罕見病有的對應(yīng)在研藥物剛剛進(jìn)入1期臨床試驗(yàn),有的還沒有明確藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)。
在張苒看來,給罕見病下定義很難,罕見病的立法提了很多年,但是一直沒有大的進(jìn)展。沒有立法的時候,政策層面主要是加快目錄的出臺,但第二批目錄距離第一批隔了5年,既然醫(yī)保談判可以年年談,為什么目錄不能每年更新?如果目錄可以做到每年更新,或許也可以解決一部分問題。
張苒表示,目錄是退而求其次的方式,要真正解決問題,不應(yīng)該用目錄的方式,而是應(yīng)該有一個定義。到底什么樣的群體是一個真正的少數(shù)群體,這個定義很重要。
此外,《藥品管理法實(shí)施條例(修訂草案征求意見稿)》已經(jīng)征求意見1年多,張苒希望盡快落地。因?yàn)樵撘庖姼逄岢觯?ldquo;對批準(zhǔn)上市的罕見病新藥,在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下,給予最長不超過7年的市場獨(dú)占期,期間不再批準(zhǔn)相同品種上市”,張苒認(rèn)為這對罕見病是最大的支持,不管對本土企業(yè)還是跨國企業(yè),都是很大的利好。
張苒表示,作為創(chuàng)新藥企,北海康成非常缺錢,希望國家可以給予更多的鼓勵支持,包括對罕見病藥物開發(fā)環(huán)節(jié)的激勵政策、支付體系的鼓勵政策等。
武田制藥在中國也有罕見病產(chǎn)品,武田中國新產(chǎn)品發(fā)展部副總監(jiān)顧琳慧表示,罕見病藥物的支付問題迫在眉睫。中國的罕見病藥物有不少是CAR-T療法和大分子藥物,成本很高,但進(jìn)醫(yī)保的前提是年治療費(fèi)用在30萬元以下。
顧琳慧認(rèn)為應(yīng)該探討更多的支付方式,除了商業(yè)保險和醫(yī)保,還有地方財政的投入,可以考慮百分比的配比,比如,第一年達(dá)到多少臨床療效配一部分,第二年達(dá)到多少再配一部分,她看好這種風(fēng)險分擔(dān)機(jī)制。
作為CRO(合同研究組織)公司的代表,譜新生物聯(lián)合創(chuàng)始人、聯(lián)席董事長張丹表示,因?yàn)槿丝诨鶖?shù)原因,中國某些罕見病的臨床數(shù)據(jù)非常充足,對應(yīng)的藥物應(yīng)該考慮到海外去申報上市。比如協(xié)和入組多的罕見病,可以考慮讓國外的患者到協(xié)和參與臨床,多人種數(shù)據(jù)有了,有利于企業(yè)出海。
另外,在加速審評上,張丹提出能否再加速,比如設(shè)立罕見病工作專班。針對罕見病藥物加速審評。
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