經(jīng)濟(jì)觀(guān)察網(wǎng) 記者 黃一帆 6月27日，基石藥業(yè)（02616.HK）宣布，其同類(lèi)首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物高選擇性RET抑制劑普吉華，即普拉替尼膠囊，擴(kuò)展適應(yīng)癥已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于RET基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的一線(xiàn)治療。

據(jù)了解，這是普吉華在中國(guó)大陸獲批的第三項(xiàng)適應(yīng)癥，也是基石藥業(yè)在大中華區(qū)獲批的第十一項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)。

基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新告訴記者，此番獲批意味著普吉華的適應(yīng)癥已全面涉及一線(xiàn)、二線(xiàn)NSCLC、以及一線(xiàn)甲狀腺癌。

相關(guān)研究數(shù)據(jù)表明，我國(guó)是NSCLC患者大國(guó)，且NSCLC患者分子變異譜不同于西方人群，主要體現(xiàn)在腺癌，少見(jiàn)罕見(jiàn)基因包括RET、MET、ROS1、NTRK、NRG1/2等。其中，RET基因融合在NSCLC中的發(fā)生率約為1.4%-2.5%。根據(jù)《2022 年 CSCO 非小細(xì)胞肺癌診療指南》，我國(guó)NSCLC新發(fā)人數(shù)約70 萬(wàn)人，即使僅2%的發(fā)病率，每年新發(fā)RET陽(yáng)性 NSCLC 患者約1.5萬(wàn)人。包括NSCLC、甲狀腺癌等多種腫瘤類(lèi)型在內(nèi)，我國(guó)每年確診的RET突變腫瘤患者數(shù)量約7萬(wàn)人。

從患者人群來(lái)看，此次普吉華用于治療一線(xiàn)RET融合陽(yáng)性NSCLC的適應(yīng)癥獲批后，其適用人群較之前顯著擴(kuò)大。根據(jù)西南證券測(cè)算，普吉華在2023-2025年的銷(xiāo)售額將分別可能達(dá)到4億元、6億元和 8.6億元。

作為國(guó)內(nèi)首款獲批上市的精準(zhǔn)靶向RET抑制劑，普吉華于2021年3月首次獲批用于既往接受過(guò)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC。2022年3月，普吉華獲批用于治療RET變異的晚期甲狀腺癌，是中國(guó)首個(gè)用于RET變異甲狀腺癌的選擇性RET抑制劑，其針對(duì)泛瘤種的適應(yīng)癥也正在探索中。

據(jù)了解，此次普吉華的擴(kuò)展適應(yīng)癥在國(guó)內(nèi)獲批是基于A(yíng)RROW研究。該研究是一項(xiàng)全球性I/II期臨床研究，旨在評(píng)估普吉華在RET融合陽(yáng)性NSCLC和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

公開(kāi)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年3月4日，共有來(lái)自10個(gè)中國(guó)研究中心的68例晚期RET融合陽(yáng)性NSCLC患者納入了全球ARROW研究，并接受普吉華起始劑量為400 mg（每日一次）的治療，包括37例既往接受過(guò)鉑類(lèi)化療的和31例未接受過(guò)系統(tǒng)性治療的患者。腫瘤緩解通過(guò)盲態(tài)獨(dú)立中心評(píng)審（BICR）采用《實(shí)體腫瘤反應(yīng)評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)》（RECIST）1.1版進(jìn)行評(píng)估。

從該研究來(lái)看，不管既往是否接受過(guò)治療，普吉華在中國(guó)RET融合陽(yáng)性晚期NSCLC患者中均取得了持久的臨床獲益，并且初治患者的緩解率更高。既往接受過(guò)鉑類(lèi)化療的患者確認(rèn)的客觀(guān)緩解率(ORR) 為66.7%, 包括1例完全緩解和21例部分緩解；疾病控制率（DCR）為93.9%。未接受過(guò)系統(tǒng)性治療的患者確認(rèn)的ORR為83.3%, 包括2例完全緩解和23例部分緩解；DCR為86.7%。