經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 黃一帆 9月10日，甘李藥業(yè) （603087.SH）發(fā)布公告，宣布公司臨床一期候選藥物GLR2007獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定。該藥用于治療多形性膠質(zhì)母細胞瘤（GBM），旨在研究晚期實體腫瘤患者體內(nèi)的藥物安全性、耐受性及最佳給藥策略。

甘李藥業(yè)方面人士表示，本次GLR2007項目的GBM適應癥獲得孤兒藥資格后，將獲得與美國FDA直接溝通的通道，就后續(xù)項目研發(fā)及臨床試驗、注冊申報等與美國FDA進行溝通與協(xié)商，并選擇最佳方案推進，從而盡快實現(xiàn)藥品獲批上市。

GLR2007與多形性膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）

據(jù)了解，甘李藥業(yè)本次獲得FDA孤兒藥資格認定的GLR2007是一款細胞周期蛋白依賴性激酶4/6（CDK4/6）抑制劑，用于治療多形性膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）。

“GBM是最兇險的惡性腦癌，也是最具侵襲性的原發(fā)性腦腫瘤之一，因其具有高侵潤性，常滲入鄰近組織并與健康腦組織混合在一起，因而無法確認范圍。”甘李藥業(yè)方面人士表示。盡管通過手術、化療和放射治療能取得一定療效，但預后極差，患者的中位生存期僅為12-15個月，并在大多數(shù)情況下會復發(fā)，致死率極高。

根據(jù)A+醫(yī)學百科網(wǎng)站顯示，全球每年診斷出的GBM患者約有175000人，每年至少有125000人死于該種癌癥。

孤兒藥研發(fā)每快一步，罕見病患者與家人就會升起新的希望。而通過“孤兒藥”身份獲得快速審評資格的方式仍是推動罕見病治療藥物快速上市的有效路徑。

據(jù)了解， 根據(jù)美國《孤兒藥法案》，孤兒藥資格的授予是FDA鼓勵開發(fā)用于治療罕見病創(chuàng)新藥的措施。凡獲得孤兒藥資格認定的新藥，有機會獲得7年市場獨占權。此外，F(xiàn)DA對孤兒藥有稅費優(yōu)惠、減免處方藥使用者費用、研發(fā)資助和方案協(xié)助、快速審批通道等一系列的配套措施。

據(jù)了解，甘李藥業(yè)GLR2007 1期臨床試驗目前正處于患者入組階段，旨在研究GLR2007在晚期實體腫瘤患者體內(nèi)的藥物安全性、耐受性及最佳給藥策略。FDA孤兒藥資格認定為藥品開發(fā)人員提供了一定鼓勵措施。

根據(jù)公告顯示，本次甘李藥業(yè)在研產(chǎn)品獲FDA孤兒藥資格認定，項目的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面將享受一定的政策支持包括7年的市場獨占權，且不受專利的影響；孤兒藥用于后續(xù)臨床試驗費用的50%可作為稅收抵免，并向前延伸3年，向后延伸15年；免除新藥申請費。

這一切有利于加速推動GLR2007臨床項目的研發(fā)進程。

甘李藥業(yè)歐美醫(yī)學事務部負責人Michelle Mazuranic表示，“這類腫瘤患者有迫切的醫(yī)療需求，而此次FDA孤兒藥資格認定是甘李藥業(yè)在GLR2007臨床研發(fā)項目中的重要里程碑之一。”

據(jù)了解，甘李藥業(yè)主要從事重組胰島素類似物原料藥及注射劑的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售，具備持續(xù)開發(fā)新藥品的創(chuàng)新能力，有多個新產(chǎn)品已進入臨床研究階段。2020年上半年，甘李藥業(yè)研發(fā)項目累計投入2.38億元，較上年同期增長18.03%。其中，費用化研發(fā)投入1.87億元，較上年同期增長105.68%，占銷售收入比重從去年同期的9.50%升至本期15.52%；資本化研發(fā)投入5044.48萬元。

孤兒藥：新藥開發(fā)的藍海市場

孤兒藥即罕見藥，是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，因罕見病藥品的市場需求少、研發(fā)成本高、難度大，因而被形象地稱為孤兒藥。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）給出的定義，罕見病是指患病人數(shù)占總人口0.65‰-1‰的疾病，包括白血病、血友病、漸凍癥、脊髓性肌萎縮、重癥肌無力等。而我們身邊也不乏與罕見病相關的熱點：冰桶挑戰(zhàn)呼吁關注漸凍癥患者、《我不是藥神》聚焦慢粒白血病病人等。

醫(yī)藥市場調(diào)研機構EvaluatePharma2019年發(fā)布的《2019年孤兒藥報告》顯示，2019至2024年將以12.3%的年度復合增長率快速增長，到2024年達到2420億美元。據(jù)統(tǒng)計，罕見病數(shù)量已從2013年的389種增至2020年的608種。我國罕見病患者至少有2000萬，但目前只有5%的罕見病有治療方案，35種罕見病63種治療藥物在中國上市。因而對于國內(nèi)致力于新藥開發(fā)的醫(yī)藥企業(yè)而言，孤兒藥無疑是一片新藍海。

盡管我國對罕見病尚無明確定義，但針對孤兒藥的利好政策在不斷出現(xiàn)。

2017年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發(fā)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，其中提到罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。

而在2018年，國家建立了第一批罕見病目錄，將121種罕見病納入其中；2019年2月，衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布關于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)通知。

今年4月，國家醫(yī)保局發(fā)布《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》，明確提到優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。