梁嘉琳/文 近日，一款用于治療脊髓性肌肉萎縮癥的罕見病藥物被爆出在中國售價高達(dá)70萬元/支，罕見病“天價藥”再次引發(fā)公眾關(guān)注。

與《我不是藥神》中的抗腫瘤靶向藥相比，罕見病用藥由于患者數(shù)量更小，研發(fā)成功率更低，故而各國普遍允許定價高昂，從而對藥企持續(xù)創(chuàng)新形成激勵機制——這一邏輯，似乎無可厚非。

但是，天平的另一頭，對于罕見病患者來說，如何保障他們的用藥、治療、護理的健康權(quán)益呢？

這么多年來，罕見病患者一直在艱難維權(quán)。按照以往政策，基本醫(yī)保目錄時隔七八年都會有一次調(diào)整，各省都有15%的目錄外藥品自主增補空間，為推動罕見病藥物進醫(yī)保，患者及家屬可謂“八仙過海，各顯神通”，有到省、市、縣各級政府來信來訪的；有求助媒體報道，希望通過極端個案引起關(guān)注的，往往是“會哭的孩子有奶喝”。

但上述維權(quán)模式在實現(xiàn)政策突破的同時，也不可避免地帶來公共衛(wèi)生倫理困境。

一是“具體人”與“抽象人”的兩難。目前中國有1600萬罕見病患者，他們及其家屬通過草根患者團體已實現(xiàn)高度組織化，他們每向社會公眾呈現(xiàn)一個個命懸一線的鮮活故事，往往比超過4000萬失能失智老人（2015年數(shù)據(jù)）更有沖擊力和說服力。相比之下，那些“沉默的大多數(shù)”失去了維護自身權(quán)益的能力和機會。

二是“多數(shù)人”與“少數(shù)人”的兩難。東部沿海發(fā)達(dá)省市探索“攤派”方式建立罕見病籌資機制。浙江省由每位基本醫(yī)療保險參保人每年繳費2元，建立全國唯一的罕見病專項基金。深圳則推出首家由政府推廣的普惠型重疾補充保險，再交由商業(yè)保險公司運營與賠付。但是，上述改革如果發(fā)生在基本醫(yī)保資金吃緊甚至面臨“穿底”威脅的中西部、東北地區(qū)，廣大患者愿不愿意把“看病錢”與“救命錢”挪給罕見病患者使用呢？

三是“微觀配置效率”和“宏觀配置效率”的兩難。基于個人倫理的視角，每個人的生存權(quán)和健康權(quán)都受法律和政策保護。我們要意識到，即便是0.001%的發(fā)病率，對罕見病患者及其家庭都是100%的不幸。然而，基于群體倫理的視角，有限的醫(yī)療衛(wèi)生資源，有限的基本醫(yī)保資金需要用于代表14億左右全體國民（參保人）的共同利益，要合理測算藥品長程療效、醫(yī)保基金沖擊效應(yīng)，避免高價藥對其他疾病的擠出效應(yīng)。2014年原人社部醫(yī)保司司長姚宏曾表示，一個戈謝病病人的罕見病用藥可能把全縣的醫(yī)療費用全部花掉。

因此，按照“基本醫(yī)保保基本”的原則，國家醫(yī)保局不得不優(yōu)先考慮常見慢性病（如高血壓、糖尿病）、重大突發(fā)疾病（如惡性腫瘤）的治療，這導(dǎo)致已在中國上市的64種罕見病藥物中，目前僅有38種被納入國家基本醫(yī)保目錄（截至2020年5月數(shù)據(jù)）。這些獲得醫(yī)保報銷的罕見病藥物，都是用于患者基數(shù)較大、療效較確切的“不那么罕見”的疾病的（如血友病、早發(fā)性帕金森）。

要打破罕見病的倫理困境，須考慮城鄉(xiāng)不同的治理土壤。

對廣大農(nóng)村地區(qū)而言，考慮到80%罕見病源于遺傳因素，而農(nóng)村環(huán)境衛(wèi)生、近親結(jié)婚陋習(xí)、拒絕出生干預(yù)等引發(fā)罕見病遺傳風(fēng)險較大，因此農(nóng)村的家庭（家族）較醫(yī)保參保人、商保投保人須承擔(dān)更大的倫理責(zé)任。筆者建議，重振鄉(xiāng)土中國預(yù)防重大疾病的互助互保模式，在更大的行政村范圍內(nèi)實現(xiàn)互保資金統(tǒng)籌，基于鄉(xiāng)村自治決定合理的籌資水平、保障水平，并可用保險機構(gòu)運營、區(qū)塊鏈記賬等現(xiàn)代模式予以改良。

對城市地區(qū)而言，各級醫(yī)保局及其醫(yī)保目錄評審專家，與其直接拍板罕見病藥物的目錄名單、報銷比例、起付線和封頂線，不如先讓不同疾病的患者組織（患者代表）自行協(xié)商，甚至由官方主動搭建代表多方患者利益的協(xié)商平臺。“一般人處于矛盾的一方，而智者超然于矛盾雙方（多方）之上。”只有充分保障參保人的知情權(quán)、參與權(quán)、談判權(quán)，無論最終進與不進醫(yī)保，不同群體的病友及其家屬才能心服口服。

（作者為中國價值醫(yī)療研究中心執(zhí)行主任）